Pesquisadores descobriram uma maneira de silenciar um cromossomo extra conhecido por causar trissomia 21, ou síndrome de Down.
Cientistas da Universidade de Massachusetts (EUA) usaram um gene RNA
para silenciar o cromossomo responsável pela condição, o que poderia
abrir novas possibilidades para o estudo da doença.
Pessoas com síndrome de Down têm três cópias do cromossomo 21, em vez
de duas. Isto leva a deficiência cognitiva e doença de Alzheimer de
início precoce. Também pode causar outras complicações, tais como
deficiências cardíacas.
A equipe usou um gene chamado XIST, que tipicamente silencia ou
desliga um dos cromossomos X encontrados no sexo feminino, como
inspiração para o estudo. O XIST é criado durante o desenvolvimento
precoce de um dos dois cromossomos X na mulher, e tem a capacidade de
impedir que o DNA do cromossomo X seja expresso para produzir proteínas.
Isto torna os genes no cromossomo silenciosos.
Usando essa ideia, a equipe coletou células-tronco pluripotentes
induzidas a partir de células de fibroblastos doadas por um paciente com
síndrome de Down. Os investigadores usaram tecnologia da nuclease dedos
de zinco para inserir o XIST no cromossomo 21 extra.
Os resultados mostraram que ele conseguiu silenciar os genes do
cromossomo extra com sucesso. Os níveis de expressão do gene retornaram a
um estado mais normal. Também mostraram que XIST é capaz de reverter os
problemas com proliferação celular e diferenciação de células neurais
encontrados em células de pessoas com síndrome de Down.
Depois de inserir o XIST no cromossomo extra, as culturas de células
individuais tratadas com a técnica revelaram um crescimento mais forte,
mais rápido. A equipe espera que esta descoberta um dia ajude a cortar o
aparecimento de demência precoce em cerca de 60% dos pacientes com a
síndrome.
A curto prazo, a correção de células com síndrome de Down acelera o
estudo da patologia celular. A longo prazo, os pesquisadores visam o
desenvolvimento potencial de terapias de cromossomos que utilizem
estratégias epigenéticas para regulá-los.
A técnica já se mostrou promissora com outras doenças semelhantes,
como síndrome de Edwards e síndrome de Patau. Não é, no entanto, uma
cura milagrosa. “A longo alcance, sua possibilidade é incerta”, explica a
principal autora do estudo, Jeanne B. Lawrence.
Antes de a comunidade médica começar a mexer com o código genético
das pessoas, muito mais pesquisa tem que ser feita. O próximo passo são
estudos com ratos, nos quais cientistas devem injetar o XIST em
camundongos embrionários em estágio inicial.
Fontes: http://www.dailytech.com
http://gizmodo.com/
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